Polscy hematolodzy, w tym specjaliści z Lublina, spotkali się online na konferencji, by wymienić doświadczenia i opracować nową listę TOP 10 Hemato 2022. To drogowskaz dla Ministerstwa Zdrowia, jakie terapie powinno refundować, by skutecznie leczyć nowotwory krwi.
Nowotwory krwi to specyficzna grupa chorób, gdzie komórki nowotworowe nie grupują się w zbiór tworzący guz czy polip, który można wyciąć. Komórki chore krążą po całym organizmie, dlatego leczenie opiera się w 70% na farmakoterapii. Zaawansowane leczenie ma przynosić korzyści pacjentowi, dając lepsze rokowanie i szanse na dłuższe życie. Problem w tym, że na rynku pojawiają się nowe terapie. Refundacja wszystkich nie jest możliwa z uwagi na koszt, dlatego hematolodzy tworzą wykaz tych specyfików, które według nich są najbardziej efektywne i winny być udostępniane w pierwszej kolejności.
Nowotwory krwi mają tę właściwość, że u pacjentów występują zmiany cytogenetyczne, a te determinują sposoby leczenia. Niezbędne jest prowadzanie badań diagnostycznych, które pozwolą je wykryć i na tej podstawie zastosować odpowiednią terapię.
Spotkanie na szczycie
Podczas konferencji eksperci wskazywali, że obecnie odchodzi się od leczenia przy użyciu tradycyjnej chemioterapii, na rzecz środków dedykowanych pacjentowi indywidualnie. Polega to na dostosowywaniu terapii w danym nowotworze do czynników ryzyka, czyli profilu genetycznego pacjenta.
W rozmowie wzięli udział: prof. Ewa Lech-Marańda, krajowa konsultant w dziedzinie hematologii; prof. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów w Warszawie; prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie; prof. Sebastian Giebel z Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Instytutu Onkologii w Gliwicach.
– Mamy możliwość nowoczesnego leczenia i jest tu bardzo duży postęp. Odchodzi się od chemioterapii na rzecz indywidualizacji leczenia, czyli zamiast jednego schematu klasycznej chemioterapii będziemy mieć 10 różnych grup pacjentów, którzy wymagają innego, celowanego leczenia. Na to trzeba się przygotowywać – mówił prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos z UM w Lublinie.
– W ciągu dwóch ostatnich lat znacznie poprawiły się możliwości leczenia pacjentów z nowotworami krwi. To ile leków z poprzedniej listy priorytetów, zostało zrefundowanych pokazuje, że jest dobry dialog między nami a Ministerstwem Zdrowia. Ten dialog jest nadal potrzebny, tak, by możliwości leczenia chorych na nowotwory układu krwiotwórczego i chłonnego się zwiększały – powiedziała prof. dr hab.n. med. Iwona Hus. – Na szczęście terapie wskazane jako priorytetowe w ostrej białaczce szpikowej, ostrej białaczce limfoblastycznej, szpiczaku plazmocytowym czy chłoniaku rozlanym z dużych komórek B zostały udostępnione polskim pacjentom, co znacznie poprawiło możliwości ich leczenia.
Poprzedni wykaz TOP 10 Hemato
Pierwsze priorytety refundacyjne powstały w 2020 roku, znalazło się tam 12 terapii. Od tego czasu lista ta była drogowskazem dla decydentów służby zdrowia. Aż 9 pozycji z listy zostało wprowadzonych do refundacji w roku 2021 (4 terapie) i 2022 (5 terapii). Dzięki tym decyzjom leczenie pacjentów hematoonkologicznych uległo w ostatnich latach znaczniej poprawie, acz wciąż na refundację czekają inhibitory kinazy Brutona – ibrutynib i akalabrutynib, które na liście w 2020 roku znalazły się odpowiednio na 1. i 4. miejscu. Drugi z wymienionych leków – akalabrutynib jest tak bardzo potrzebny polskim pacjentom z przewlekłą białaczką limfocytową, że w tym roku zajął 1. miejsce listy TOP 10 Hemato jako najwyższy priorytet.
– Akalabrutynib i ibrutynib to najważniejsze potrzeby refundacyjne. Znalazły się one również na czołowych miejscach listy z 2020, a więc to zaległości. To nasza największa potrzeba refundacyjna, jeśli chodzi o uzupełnienie 1. linii leczenia w przewlekłej białaczce limfocytowej u chorych wysokiego ryzyka. Mam nadzieję, że gdy chodzi o te cząsteczki, pomyślnie rozstrzygną się procesy refundacyjne i lek wkrótce będzie dostępny dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową. W drugiej kolejności dla chorych na chłoniaka z komórek płaszcza – powiedziała prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda.
Również prof. Iwona Hus wierzy, że leki, które są w tej chwili białą plamą, a więc te, które nie zostały zrefundowane z poprzedniej listy, czyli przewlekła białaczka limfocytowa wysokiego ryzyka, będą dostępne dla pacjentów na początku przyszłego roku, 2023.
Wśród pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową są tacy, u których występują złe rokowania. Te zmiany cytogenetyczne sprawiają, że choroba przebiega bardzo gwałtownie i pomimo nazwy „przewlekła” jest równie agresywna, jak ostre białaczki. Tacy chorzy wymagają celowanego leczenia już w 1. linii, które nie jest obecnie dostępne. I dlatego na nowej liście TOP 10 wskazano leki, które mogą uzupełnić leczenie w przewlekłej białaczce limfocytowej. Inny lek z grupy inhibitorów kinazy Brutona – zanubrutynib też się tu znalazł. Eksperci podkreślają ich profil bezpieczeństwa.
– Oba leki są niezwykle skuteczne w porównaniu z chemioterapią czy immunoterapią. Mamy wyższy odsetek całkowitych remisji, wyższy odsetek łącznych odpowiedzi. To leki doustne, a więc łatwiejsze do stosowania przez pacjentów, obarczone mniejszą toksycznością niż chemioterapia. Ibrutynib ma pewne toksyczne działanie, takie jak migotanie przedsionków czy krwawienia, czego już nie mają nowsze inhibitory – takie jak akalabrutynib czy zanubrutynib – dodała prof. Ewa Lech-Marańda.
Nowa lista TOP 10 Hemato
Opracowało ją 23 czołowych polskich hematologów: konsultant krajowy w dziedzinie hematologii, konsultanci wojewódzcy i kierownicy klinik hematologicznych z inicjatywy Modern Healthcare Institute. Eksperci hematoonkologii stworzyli ją, wskazując 10 terapii, które ich zdaniem, winny być refundowane w najbliższych miesiącach.
1. miejsce zajął inhibitor kinazy Brutona – akalabrutynib, który poprzednio był na 4. miejscu i do tej pory nie został udostępniony pacjentom z przewlekłą białaczką limfocytową. Na dalszych pozycjach znalazły się terapie stosowane w przewlekłej białaczce limfocytowej, ostrej białaczce szpikowej, ostrej białaczce limfoblastycznej, szpiczaku plazmocytowym, chłoniaku rozlanym z dużych komórek B.
Za sukces Ministerstwa Zdrowia i polskiej hematologii należy uznać realizację 9 z 12 priorytetów refundacyjnych z wykazu 2020, przy czym z trzech pozostałych na liście, jedna terapia nie ubiega się obecnie o objęcie refundacją, a dwie otwierają najnowszą rekomendację.
Prócz inhibitorów kinazy Brutona na nowej liście Hemato 2022 znalazło się leczenie pacjentów z chłoniakami Hodgkina, chłoniakami z komórek płaszcza, chłoniakami rozlanymi z dużych komórek B, ostrą białaczką szpikową, szpiczakiem plazmocytowym i przewlekłą białaczką szpikową. Eksperci są zgodni, że wszystkie terapie są bardzo potrzebne pacjentom, lecz wiadomo, że ich refundacja może zająć trochę więcej czasu niż to było w przypadku terapii wskazanych na liście w 2020 roku.
Nowoczesne i kosztowne leki, jak w pakiecie CAR-T przy szpiczaku – tzn. mosunetuzumab czy tafasitamab, znalazły się na liście leków innowacyjnych. W niektórych przypadkach niezbędne jest przygotowanie ośrodków onkologicznych, by mogły stosować daną terapię. Pierwsze decyzje dotyczące listy TOP 10 Hemato 2022 będą ogłoszone w styczniu.
(na podst. materiałów promocyjnych MedicalPress) Marek Rybołowicz
